美国食品和药物管理局6月11日批准了Uplizna（inebilizumab-cdon）注射液用于静脉注射治疗患有特定抗体的成年患者（抗aquaporin-4或AQP4抗体呈阳性的患者）视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。Uplizna是该疾病的第二种批准的治疗方法。
“直到最近，NMOSD患者还没有获得FDA批准的治疗选择，”FDA药物评估与研究中心神经科学办公室主任BillyDunn医师表示。“Uplizna现在代表了过去一年中针对这些患者的第二种批准的疗法。我们将继续致力于开发针对这种罕见和毁灭性疾病的其他安全有效药物。”
在患有NMOSD的患者中，人体的免疫系统会错误地攻击体内的健康细胞和蛋白质，通常是视神经和脊髓中的健康细胞和蛋白质。NMOSD患者通常患有视神经炎，会引起眼痛和视力丧失。个体也会遭受攻击，导致横断性脊髓炎，这通常会导致手臂和腿部麻木，无力或麻痹，以及失去膀胱和肠管。大多数攻击发生在群集中，相隔数天至数月至数年不等，随后在缓解期内部分恢复。大约50％的NMOSD患者患有由NMOSD发作引起的永久性视力障碍和瘫痪。根据国立卫生研究院，与男性相比，女性受NMOSD感染的可能性更高，而非洲裔美国人比白种人的患病风险更高。估计值不尽相同，但据认为NMOSD在美国影响了大约4,至8,例患者。
NMOSD可以与结合称为水通道蛋白4（AQP4）的蛋白质的抗体相关。抗AQP4抗体的结合似乎可以激活免疫系统的其他组件，从而引起炎症和对中枢神经系统的损害。
在位成年患者的临床研究中证明了Uplizna治疗NMOSD的有效性，该研究评估了静脉Uplizna的疗效和安全性。在该试验中，名患者中有名患者具有针对AQP4的抗体（抗AQP4抗体阳性）。在天的研究中，与安慰剂治疗组相比，接受Uplizna治疗的名抗AQP4抗体阳性患者的NMOSD复发风险降低了77％。没有证据表明抗AQP4抗体阴性的患者受益。
Uplizna的处方信息包括输液反应警告，某些蛋白质的潜在消耗（低聚球蛋白血症）以及潜在的感染风险增加-包括进行性多灶性白质脑病，以及乙型肝炎和结核病的潜在再激活。NMOSD临床试验中最常见的不良反应是尿路感染，头痛，关节痛（关节痛），恶心和背痛。怀孕的妇女不应服用Uplizna，因为它可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。FDA建议医疗保健专业人员告知育龄女性，在Uplizna治疗期间以及最后一次用药后六个月内，应使用有效的避孕方法。
Uplinza获得了“孤儿药”称号，该奖项旨在鼓励和鼓励开发罕见病药物。
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