瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日在年欧洲多发性硬化治疗和研究委员会(ECTRIMS)大会上公布了实验性抗炎药satralizumabIII期临床研究SAkuraSky(NCT)的积极数据。satralizumab是一种人源化抗白介素6受体(IL-6R)单克隆抗体,目前正开发用于视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的治疗,这是一种罕见性疾病,目前尚无获批的治疗药物。
港安健康小科普:NMOSD是一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统疾病,其特征是复发,每次复发都会导致残疾的逐步累积,包括失明和麻痹,有时甚至过早死亡。水通道蛋白-4(AQP4)自身抗体阳性的患者约占所有NMOSD病例的四分之三。该病主要影响女性,目前还没有获批治疗该疾病的方法。
该项研究共入组了83例NMOSD患者中开展,评估了satralizumab添加至基线疗法的疗效和安全性。研究中,患者以1:1的比例随机分配进入2个治疗组:satralizumab(mg)或安慰剂添加至基线疗法(硫唑嘌呤,霉酚酸酯和/或糖皮质激素)。satralizumab和安慰剂均在第0、2、4周皮下注射给药,后续治疗为每4周一次皮下注射。当达到协议定义的复发总数时,双盲期结束。之后,2个治疗组患者进入开放标签扩展期,可以继续接受satralizumab治疗。
会上公布的数据显示:
(1)与安慰剂+基线免疫抑制疗法相比,satralizumab+基线免疫抑制疗法使NMOSD患者(包括AQP4抗体阳性患者和阴性患者)复发风险显著降低了62%(HR=0.38[95%CI:0.16-0.88],p=0.)。达到了双盲期发生首次协议定义的复发(PDR)时间的主要终点。第48周和第96周,satralizumab治疗组的无复发患者比例分别为88.9%和77.6%,安慰剂组分别为66%和58.7%。
(2)预先指定的亚组分析结果显示:在AQP4抗体阳性亚组患者(n=55)中,与安慰剂相比,satralizumab使PDR风险显著降低了79%(HR=0.21[95%CI:0.06-0.75]);第48周和第96周,satralizumab治疗组的无复发患者比例分别为91.5%和91.5%,安慰剂组分别为59.9%和53.3%。在AQP4抗体阴性亚组患者(n=28)中,与安慰剂相比,satralizumab使PDR风险降低了34%(HR=0.66[95%CI:0.20-2.23]);第48周和第96周,satralizumab治疗组的无复发患者比例分别为84.4%和56.3%,安慰剂组分别为75.5%和67.1%。
(3)安全性:在大约2年的平均治疗持续期间,satralizumab表现出良好的安全性,严重不良事件(包括严重感染)的患者比例在2个组相似,没有观察到死亡或过敏反应。
来自III期SAkuraSky研究的积极结果显示satralizumab是一种有效的NMOSD治疗药物,该病是一种具有显著未满足医疗需求的罕见疾病,病情进展可能导致失明和运动功能障碍,但目前还没有获批的可用药物。我们将继续努力,为罹患这种毁灭性疾病的患者群体带来创新的治疗选择。
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