年5月9日，由医院、DMD公益基金和杜氏肌病关爱中心共同主办的“第三届DMD专病问题学术研讨会”上美国神经肌病协会主席、美国罗彻斯特大学DMD临床研究室主任RobertGriggs教授就“神经肌病激素治疗及副作用的预防”进行分享。
Griggs教授强调：强的松或其他糖皮质激素治疗可以帮助患者延长行走时间，延迟呼吸衰竭，延长10-20年的寿命。在中国使用强的松的患者不到10%，如果患者无法得到强的松治疗的话，对患者和家庭而言是一个悲剧。我们推荐在孩子3-4岁时可以开始使用强的松，而且要持续使用，不能停止。在使用强的松之后可以预防心血管疾病，呼吸衰竭。更重要的是，我们要熟悉如何管理激素治疗带来的副作用并且对副作用进行治疗。以下是全文：
强的松0.75mg/kg/day的治疗对DMD是有益的
今天想要讲一讲DMD的治疗，特别是激素治疗，我们最常用的药物是强的松（prednisone）。之所以推荐强的松，是因为我们对它做了很具体的研究，包括随机对照研究：我们进行了两组对照试验，一组安排强的松的治疗，另一组安排安慰剂。即将积极的治疗（强的松）和非积极治疗（安慰剂）进行对比。结论是：强的松每天0.75毫克每公斤体重（强的松0.75mg/kg/day），在这种剂量的激素治疗下可以增加肌肉力量。
我们做了四个随机的临床对照试验，这是四个试验中的一个。该研究发表在美国最重要的医学杂志上，从中可以看出强的松的治疗效果。
图片中，纵轴是平均肌力的变化，横轴是时间（以月为单位）——向下的实线为病患的自然史（非用药下）；······向下虚线为安慰剂组（非积极治疗）；------这条曲线为强的松每天0.75毫克每公斤体重的剂量组；—·—最上面的虚线为2倍即每天1.5毫克每公斤体重的剂量组。
可以看到，使用强的松后，十天内肌力的改变非常明显。一开始时2倍（1.5mg)量效果更好，但三个月后效果趋同，因此0.75mg/kg/day是最有效的剂量。在我们的研究中也研究过低于0.75mg时的效果，但效果不如0.75mg的效果好。
在使用（强的松）3个月后，患者的肌力处于很平缓的直线，如果保持这个剂量，患者的情况不会恶化。
我们也做了另外的研究，在6个月基础上继续研究，一直研究到第18个月，我们发现患者的肌力一直在（0.75mg）这条线的水平上面。
大家可能会有疑问，患者在服用这样剂量的强的松后，肌力什么时候会开始减退。根据我们的研究，至少1.5年之内，患者的肌力是维持在（0.75mg）这条线上。甚至很有可能维持到3年。
目前，有很多新技术应用于DMD的治疗，我没有办法一一进行介绍。但是这些办法都不能完全的阻止肌力衰减，但很重要的一点，这些治疗方法可以减缓肌力衰减的速度，这就是为什么我们要尽早的确诊DMD患者的重要原因之一。如果我们能够在婴儿时期就确诊出孩子是一个DMD患者，那我们就能尽早的阻止病情的进展，我们能够尽可能延缓他肌力的退化。
关于强的松有一些数据可以跟大家分享和总结一下：
强的松可以减少肌肉的炎症。还有一些其他的减少肌肉炎症的疗法，但对DMD不是非常有效。
就我们研究，强的松本身不会增加肌肉的重量，但它可以改善肌肉受损程度。
在开始强的松的治疗之后，我们发现在体内使肌肉增长了20%。强的松不仅仅是可以帮助提升平均的肌力，还可以帮助患儿去跑步、奔跑、跳跃。
这是DMD治疗方面的一些指南：一个是美国神经病学学组的指南，“综述”是来自英国的，他们均指出强的松0.75mg/kg/day的治疗对DMD是有益的。
激素治疗副作用的预防
通过强的松或其他糖皮质激素治疗可以帮助患者延长行走时间，延迟呼吸衰竭，延长10-20年的寿命。
在中国，有些DMD患者在20岁就去世了，在美国，有些DMD患者已经可以活到30岁、40岁，甚至50岁。这些DMD患者可以进入大学学习，有些甚至已经结婚，他们生活得很幸福。
非常重要的一个事实，我需要指出。在激素治疗当中一定要避免呼吸系统、心脏方面的并发症，并且要避免强的松带来的副作用。
李西华教授一篇很重要的文章讲到了中国激素治疗的情况：
在中国多数患者的诊断是延误的，
多数男孩未接受糖皮质激素治疗
男孩在20岁前去世
我在杭州的会议上也强调了新生儿筛查的重要性，可以帮助早期的诊断和治疗，可以开始使用激素治疗，使我们能尽可能地延长患者的生命。在进行治疗后患者可以活到30-50岁。
我们看到很多治疗方法在不断的开发中，但糖皮质激素治疗是一个基础，没有这个基础，其他的治疗无法开展。
但糖皮质激素是有副作用的，对这些副作用我们必须进行预防和治疗。大多数副作用是可以预防的，但有一些是需要治疗的。
以下副作用是可以预防的：
超重
糖耐量异常和糖尿病
皮肤异常（痤疮、紫纹）
高血压
骨质疏松
踝关节水肿
以下副作用是必须要治疗的：?
白内障
行为问题
骨质疏松和骨折
肾上腺功能抑制
免疫抑制
目前有一种副作用是无法预防和治疗的，糖皮质激素会导致患者的身高增长迟缓（2-5cm）。对患者来说，身高不是一个很重要的问题，他们能健康地、高品质地生活下去，比高几公分重要得多。
超重的预防
1、饮食指导，减少热量摄入
DMD患者需要控制饮食，吃得少一些，并适量锻炼。对DMD患者来说正常的锻炼是不太可能的，因此控制饮食就尤为重要。医生要指导患者进行良好的饮食控制，或者请专门的饮食专家进行指导。高蛋白、低脂肪饮食，少食多餐。
2、要鼓励液体的摄入因为液体摄入不足，DMD患者的尿液是比较少的。这些患者的肾脏并没有问题，由于他们的肌力较弱，为避免尴尬，他们会控制液体的摄入，减少排尿。我们要注意这一点，鼓励他们多摄入液体。
3、运动（站立）运动可以改善健康、提高心血管健康、降低血压，防止体重增加，预防糖尿病。
同时要进行一些检测，保证患者体内有足够的钙和维生素。站姿非常重要，即便对于无法行走的患者，也要经常站立。因为站立可以使骨骼对钙的吸收更有效，防止骨折。站立架可以帮助患者站立，如果家庭无法承担站立架的开支，可以自己做一个（不是很难）。也有可能患者太虚弱，无法保持站立，可以使用能够竖立起来的床，用这些辅助手段帮助患者站立。
白内障的治疗接受激素治疗长达2-3年的患者都会出现白内障，但很少会出现症状。即使是低于10%出现症状的患者，也是可以用晶状体替代治疗的。
总结一下，对于所有DMD患者，我们都推荐用糖皮质激素治疗，其中强的松是使用最广泛的一种。在中国使用强的松的患者不到10%。如果患者无法得到强的松来治疗的话，对患者和家庭而言是一个悲剧。我们推荐在孩子3-4岁时可以开始使用强的松，而且要持续使用，不能停止。在使用强的松之后可以预防心血管疾病，呼吸衰竭。更重要的是，我们要熟悉如何管理激素治疗带来的副作用并且对副作用进行治疗。
编辑整理：向佳丽
校对：赵蕾
DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
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