提要
年3月31日，由上海交通大医院神经内科管阳太教授领衔的国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项《人脐带间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床研究》项目启动会暨项目实施医院顺利召开。
在国家科技部的大力支持和指导下，由上海交通大医院神经内科管阳太教授领衔的国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项《人脐带间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床研究》项目于年11月成功获批立项。
为了全面深入贯彻国家科技管理政策，进一步完善项目实施方案，确保项目顺利实施并高质量完成研发任务，年3月31日，项目启动会暨项目实施医院隆重召开。上海交通大学科学技术发展研究院副院长、前沿创新研究院院长孙丽珍、上海交通大学科学技术发展研究院计划项目办副主任郭金超、上海交通大学医学院科技处处长丁健青、上海交通大医院党委书记夏强、副院长戴慧莉、医院科研处处长顾乐怡、副处长杨晓秋等多位领导莅临启动会现场。中国工程院顾晓松院士、医院王小宁、郭全义、魏世辉教授，中国食品药品检定研究院王佑春教授、上海交通大学基础医学院金颖教授、上海交通大学生物医学工程学院高维强教授、同济大学生命科学与技术学院康九红教授、医院朱剑虹教授、上海交通大学医学院临床研究中心王炳顺教授等专家参会指导。
▲与会领导专家合影
当日下午三点，各位领导、专家以线下或线上的方式齐聚于启动会现场，气氛热烈。首先由项目负责人管阳太教授致辞，对各领导和专家亲临会场表示感谢，简明扼要介绍重点专项概况并宣布项目正式启动。孙丽珍院长在致辞中对仁济神经内科管阳太教授团队牵头获批国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项表示祝贺，并对将来的发展表示祝福和期待。夏强书记充分肯定了神经内科近几年来在临床和科研领域中取得的斐然成绩，医院将为该项目的实施提供全方位的支撑，对未来课题的顺利开展充满信心。顾晓松院士在视频致辞中首先对管阳太教授团队牵头获批国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项表示祝贺，同时也强调了在项目执行和考核管理方面提出了具体要求，期待取得创造性成果。
▲项目负责人管阳太教授致辞
▲上海交通大学科学技术发展研究院副院长、前沿创新研究院院长孙丽珍和上海交通大医院党委书记夏强致辞
项目负责人管阳太教授介绍了项目总体实施方案和子课题的相关方案、目前的研究进展和下一步的研究计划。来自同济大学医学院田海滨教授和上海交通大学医学院张明亮教授分别介绍了项目子课题的实施方案及相关内容。
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种以视神经炎和脊髓炎为主要临床表现的高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病。NMOSD患病率约为1-5/10万/年，约60%的NMOSD患者于1年内复发、约90%于5年内复发，残疾程度随复发次数增加而加重，给社会和家庭带来了沉重的负担。因此，开发有效治疗NMOSD的新药是全世界研究的热点和难点。国内外前期研究发现，具备免疫调节和组织损伤修复等功能的人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）具有治疗NMOSD的前景，特别是团队在获得国家卫健委hUC-MSC治疗NMOSD备案后开展的临床研究发现hUC-MSC具有良好的安全性。因此，按照我国干细胞药物管理方案要求，开展针对NMOSD的hUC-MSC药物开发系列研究，有望为NMOSD的治疗带来新的希望。
▲专家组讨论和交流
在项目汇报后，项目专家组就项目开展和实施的有关问题展开了热烈的讨论，朱剑虹、高维强、郭全义、王炳顺、金颖等专家集思广益、各抒己见，与项目团队路丽明、徐全刚教授等进行了充分的交流与讨论，将会议气氛推向了另一个高潮。最后，管阳太教授作总结发言，再次感谢各位领导和专家的莅临指导，相信在多方携手共进、强强联合、精诚合作下，推动项目的顺利开展和实施，在NMOSD的诊疗及临床转化领域结出丰硕成果，此次项目启动获得圆满成功。
国家重点研发计划
由上海交通大医院神经内科牵头申报的年度国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项，项目总经费共万元（其中中央财政拨款万元），项目实施周期5年。该项目由神经内科主任管阳太教授担任项目首席科学家，依托上海交通大学，联合同济大学、医院和上海奇康再生医学技术有限公司共同申报。本项目整合了仁济、医院神经内科与医院眼科的NMOSD临床及科研资源，建立了国内最大规模NMOSD病例库。同时，团队还依托国家干细胞转化资源库建立了hUC-MSC生产工艺体系、参与了干细胞相关行业和地方标准的制定；基于可逆性血脑屏障开放技术构建了NMOSD动物模型。团队成员与美国梅奥医学中心积极合作，首次在NMOSD中发现小胶质细胞作为关键靶点与星形胶质细胞相互作用，介导NMOSD病理损害。本研究团队整合了基础研究、产品开发及产业化、临床应用转化所需的技术力量，为申请或获得治疗NMOSD的hUC-MSC药品奠定了坚实基础。该研究项目将在未来5年内建立起一套符合干细胞药物管理、针对视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的临床级人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）产品生产工艺，申请或获得1项国家细胞新药注册。相信未来，该项目将为NMOSD细胞治疗指南的制订提供循证依据，为罕见病新药开发提供新思路，抢占干细胞药物研发的国际制高点。
供稿：高丽万文斌
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