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罗氏视神经脊髓炎谱系疾病新药satral

5月15日，国家药品监督管理局正式受理罕见病视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）治疗药物satralizumab的上市许可申请。

Satralizumab是一种运用SMARTTM再循环技术的人源化IgG2单抗，靶点为IL-6受体，通过阻断IL-6信号转导，调节NMOSD疾病发生的多个环节，如抑制NMOSD特异性抗体AQP4-IgG的产生及中枢神经系统内外的炎症反应等[1-7]。Satralizumab在酸性pH值下可从受体上解离并释放回血浆中与更多的抗原结合，从而延长了药物的血浆半衰期[1,2]。

创新药物多地申请上市

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，年5月被纳入国家种罕见病目录，患病率约为（1~5）/（10万人·年）[8,9]。约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发[8]。NMOSD患者残疾程度随复发次数增加而加重[10]。患病5年后，约50%患者需要轮椅，62%患者失明[11]。

罗氏制药已在包括中国在内的全球13个国家及地区递交了Satralizumab的上市许可申请。其中，Satralizumab在年12月获得美国食品药品管理局（FDA）突破性疗法认证（BTD），并于年8月提交上市申请[12]。此外，satralizumab于年6月获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认证，年8月提交了上市申请[13]。Satralizumab在日本的上市申请于年11月提交，并获得孤儿药认证和优先审评资格[14]。

临床研究数据积极有效

Satralizumab在全球范围内开展了针对NMOSD患者的2项多中心III期临床研究，分别对其联合免疫抑制剂治疗、单药治疗进行探索。SAkuraSky研究[15]（satralizumab联合免疫抑制剂治疗）年发表于TheNewEnglandJournalofMedicine，旨在评估satralizumab联合免疫抑制剂治疗NMOSD的疗效和安全性。数据显示，在AQP4抗体阳性患者（n=55）中，48周，96周，周satralizumab治疗组的无复发患者比例为92%，92%，85%。近期发表在TheLancetNeurology的SAkuraStar研究[2]（satralizumab单药治疗）也取得了积极的结果：在双盲期，与安慰剂相比，satralizumab可使AQP4抗体阳性患者的复发风险降低74%（HR=0.26[95%CI:0.11-0.63]）。两项研究验证了satralizumab的安全性，严重感染风险与安慰剂无显著差异，无严重过敏反应和死亡案例。

参考文献：

[1]KaplonH,ReichertJM.MAbs.FebMar;11(2)-.

[2]TraboulseeA,etal.LancetNeurol.;19(5):-.

[3]UzawaA,etal.MultScler.Dec;16(12):3-52.

[4]RingelsteinM,etal.JAMANeurol.Jul;72(7):-63.

[5]I??zS,etal.IntJNeurosci.Jan;(1):71-5.

[6]KongBS,etal.JNeuroinflammation.Sep25;14(1):.

[7]TanakaT,etal.ColdSpringHarbPerspectBiol.Aug1;10(8).pii:a.

[8]中国免疫学会神经免疫学分会.中国神经免疫学和神经病学杂志,,23(3):-.

[9]中华人民共和国国家卫生健康委员会.罕见病诊疗指南（年版）.

[10]WingerchukDM,etal.LancetNeurol.Sep;6(9):-15.

[11]KesslerRA,etal.NeurolNeuroimmunolNeuroinflamm;3:e.